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核酸適配子轉化醫學與藥物發現
核酸適配子轉化醫學與藥物發現

香港浸會大學

成骨不全(OI)孤兒藥:OI是罕見遺傳性骨病。 我們與上海第六人民醫院合作發現硬骨抑素是 OI 患者的特異生物標誌物。 已上市的硬骨抑素抗體有心血管風險。 我們開發的適配子藥物 Apc001 可促進骨形成並無心血管風險,被FDA授予孤兒藥資格。 這是中國首個適配子藥物獲FDA孤兒藥認定。

未來登月的適配子藥物:失重引起的骨質流失和頸動脈僵硬度增加是宇航員長期太空飛行中面臨的問題。 結合我們在貨運飛船天舟一號的研究成果,發現經長效修飾的 Apc001 可對抗失重引起的骨質流失並不增加頸動脈僵硬度,將為中國 2030 年探月計劃提供適配子藥物。

腫瘤精準治療:  PD-1單抗在三陰性乳腺癌(TNBC)的一線聯合治療中对PDL-1陰性患者存在低應答。經長效修飾的Apc001在PDL-1阴性的小鼠TNBC移植瘤模型中展示顯著的抗腫瘤活性。此項目與安沛醫療公司的合作榮獲2020年第三屆粵港澳灣區生物科技創新企業50強潛力企業獎。

新一代腫瘤特异性智慧天然產物:適配子可區分腫瘤細胞和正常細胞。通過在癌細胞能智能斷裂的適配子-藥物偶聯物的形式,適配子將天然產物靶向遞送到癌細胞中,高效安全地抑制癌細胞。 我們與內地醫藥公司盈科瑞集團在科學園建立大學-企業聯合研究中心,開發新一代抗腫瘤藥物。

項目負責部門及負責人: 
呂愛平教授
香港浸會大學中醫藥學院院長

張戈教授
中醫藥學院副院長(研究)

榮獲獎項:
孤兒藥認定,2019
2020年第三屆粵港澳灣區生物科技創新企業50強潛力企業獎

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